Das Lebensalter beeinflusst nicht nur die Aufnahme und die Ausscheidung von Medikamenten (→ 2.1.6), sondern auch die Pharmakodynamik.

Ein bekanntes Beispiel sind Betablocker, die bei älteren Menschen den Blutdruck kaum senken, weil die Betarezeptoren im Alter weniger stimulierbar sind und eine Blockade folglich weniger Effekte zeigt. Andere Wirkstoffe dagegen, insbesondere Sedativa (Beruhigungsmittel), Opioidanalgetika und Psychopharmaka, können im Alter stärker wirksam sein und auch vermehrt Nebenwirkungen hervorrufen, z. B. Verwirrtheitszustände. Auch paradoxe Reaktionen werden bei älteren Menschen gelegentlich beobachtet, z. B. eine erregende Wirkung nach Einnahme von Benzodiazepinen.

Nur wenige Medikamente sind an Kindern, Kleinkindern oder Neugeborenen geprüft worden. Das erschwert die medikamentöse Behandlung in diesen Altersgruppen erheblich.