Gemäß dem „Gemeinschaftskodex für Humanarzneimittel“ der Europäischen Union sind Arzneimittel Stoffe, die zur Vorbeugung, Linderung, Heilung oder Erkennung von Erkrankungen dienen.

Gleichbedeutend mit dem Wort Arzneimittel werden die Begriffe Medikament und Pharmakon (Mehrzahl: Pharmaka) verwendet. Von dem griechischen Wort Pharmakon leitet sich auch der Begriff Pharmakologie ab: die Lehre von den Arzneimitteln.

Es gibt verschiedene Gesichtspunkte, nach denen sich Arzneimittel in Gruppen einteilen lassen.